根据英国杂志“新科学家”的说法，科学技术日报（记者刘夏），波士顿Verve Pharmaceutical进行的测试，美国已经成功发展：一项单一剂量的CRISPR基因编辑疗法成功地降低了具有严重影响的患者的胆固醇水平，具有严重性的研究，使年轻的年轻患者受到了较高的疾病的疾病，或者促成了一位患者。该团队使用一种名为Verve-102的创新疗法通过CRISPR基因编辑技术准确地更改单个基本DNA细胞，从而关闭PCSK9蛋白的合成途径，从而导致胆固醇升高。这一灵感来自于2005年的发现，即患有PCSK9的基因突变的人缺乏明显降低胆固醇水平，但没有显示出任何健康异常。 Verve-102治疗使用类似于mRNA疫苗的递送技术：Messenger Ribonuc编码基因编辑工具的黄酸（mRNA）编码在脂质纳米颗粒中。初步测试数据表明，患有三剂低，中和高剂量的患者分别将其有害低水平的脂蛋白胆固醇降低了21％，41％和53％。特别是，最高剂量组的有效性与现有的PCSK9抑制剂相当。 理论团队说，可能会不必要改变细胞DNA的风险。对于遗传性高胆固醇和心血管和脑血管疾病高的人来说，Verve-102，值得期望的是“一个和所有”基因疗法。但是，他们完全确认他们的长期安全仍然可能需要数年的时间。小编：《科学技术日报》（记者刘夏）最近根据《新科学家》，《 Verve Pharmaceutical在美国波士顿》进行的实验
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